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Une étude montre l'injection de Spinraza est sans danger chez les adultes atteints de SMA type 2 et 3

L’administration de Spinraza ( nusinersen ) directement dans le canal céphalorachidien est faisable et bien tolérée par les adultes avec une amyotrophie spinale (SMA) de type 2  ou  3 . Néanmoins, une étude montre que ce traitement peut être difficile pour les patients atteints de SMA de type 2 et ceux ayant subi une fusion vertébrale.

L’étude « Faisabilité et innocuité du traitement intrathécal par nusinersen chez des patients adultes présentant une amyotophie spinale » a été publiée dans la revue Therapeutic Advances in

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Danemark : Le Conseil des médicaments maintient le rejet du Spinraza de Biogen

Malgré une proposition avec un prix réduit faite par Biogen, le Danish Medicines Council maintient que l'effet du Spinraza contre l'amyotrophie spinale ne correspond pas aux dépenses. Selon la directrice de Biogen Danemark, l'évaluation du conseil n'est pas factuelle...

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Scholar Rock a terminé l'administration de la première cohorte dans l'essai clinique de phase 1 du SRK-015

CAMBRIDGE, Massachusetts, le 31 mai 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Scholar Rock , une société biopharmaceutique axée sur la découverte et le développement de médicaments innovants pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui qu'il a terminé l'administration de la première cohorte et continue de recruter des volontaires en bonne santé dans son essai clinique de phase 1 de SRK-015....

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Le blog de Heather SMA type 3 de 27 ans sous Spinraza

Heather est une type 3 de 27 ans, elle a reçue sa première injection il y a quelques jours.
Elle raconte dans son blog : 
2 jours après ma première dose de Spinraza, j’ai réussi a soulever mon bras dans les airs et le maintenir pendant 2 minutes.
4 jours après mon injection, j’ai senti que ...

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Des chercheurs découvrent une nouvelle approche prometteuse de thérapie génique pour l'amyotrophie spinale

Une nouvelle approche génétique pour restaurer l'expression du gène responsable de l'amyotrophie spinale (SMA) dans les cellules des patients promet de traiter efficacement et de manière permanente la maladie.

L'étude « Conversion génétique sans heurt de SMN2 en SMN1 via CRISPR...

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Éric Bussières retrouve peu à peu sa liberté

TÉMOIGNAGE. Depuis le 20 mai, Éric Bussières peut maintenant boire et manger seul, saisir et récupérer des objets et communiquer plus facilement avec ses proches. Des gestes simples, mais qui changeront sans aucun doute le quotidien du Verchèrois qui, déjà après quelques jours, a apprivoisé son bras robotisé, arrivant à se servir seul un café; une première depuis plusieurs années aux dires du principal intéressé.

«Je n'ai eu aucun problème à apprendre à le faire fonctionner et le manier. Depuis vendredi, je vois vraiment une amélioration constante. Déjà, j'ai commencé à boire mon café sans paille et sans faire de dégât», souligne-t-il avec fierté.

Éric Bussières est atteint d'une maladie neuromusculaire évolutive, l'amyotrophie spinale de type 2. Depuis près d'une dizaine...

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