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  • Publication : 23 07 2010
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Une nouvelle molécule prometteuse l'ISIS-SMNRx    

Depuis plusieurs années, il est dit que le problème de l'amyotrophie spinale est un manque de production de protéine du SMN 1 et qu'il serait peut être possible de faire en sorte que le SMN2 qui code la meme protéine mais en plus petite quantité puisse être modifié pour produire autant de protéine que le SMN1. Alors, quand en France on nous recycle des molécules conçues avant tout pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) comme par exemple le riluzol et TRO19622, outre atlantique ils ont travaillé sur une molécule spécifiquement pour l'amyotrophie spinale . Le laboratoire Isis Pharmaceuticals, INC (isis) qui est une société de biotechnologie située à San Diego au Canada à annoncé en Décembre 2009 avoir ajouté à sa feuille de route, le développement d'une molécule pour contrer l'amyotrophie spinale. Ce médicament se nomme ISI-SMNRx et est spécifiquement conçu pour traiter potentiellement la SMA à travers la correction de l'épissage du SMN2. Des premiers résultat encourageants de tests sur des animaux viennent d'être publiés cette semaine.

http://genesdev.cshlp.org/content/early/2010/07/09/gad.1941310.abstract

Les scientifiques de Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) et Isis Pharmaceuticals ont sensiblement réduit et retardé l'apparition des symptômes chez un modèle murin de type III SMA, une forme relativement bénigne de la maladie, par l'injection de l'oligonucléotide antisens (AOS) dans leur moelle épinière. L'ARN est la molécule qui traduit les informations stockées dans nos gènes en protéines. En ciblant l'ARN, la quantité de protéines pathogènes, telles que la protéine SMN qui est chroniquement appauvrie dans les SMA, peut être modulée. La technologie principale utilisée pour cibler la maladie d'ARN est appelée la technologie antisens, ou oligonucléotides antisens (OAS). Les oligonucléotides antisens sont synthétisés chimiquement à partir de pièces d'acide nucléique conçu pour se lier à l'ARN de manière très sélective et ainsi réguler la fonction de l'ARN. Il en résulte une augmentation ou diminution des quantités de la protéine produite à partir de l'ARN cible.

Dans le cas de la SMA, il a été montré que le médicament antisens augmente la production de la protéine SMN, en ciblant l'ARN du gène SMN2. Le gène SMN2 est le gène clone du gène SMN1 qui est généralement supprimé ou réduit chez les patients SMA. Il produit normalement une forme tronquée et à faible fonctionnement des protéines SMN. Le médicament ISIS est conçu pour se lier à l'ARN SMN2, et augmenter  sa production pour qu'elle devienne une protéine SMN fonctionnelle , en modifiant l'épissage de l'ARN du gène SMN2. Ce type de médicaments est appelé un modulateur d'épissage. 

En utilisant cette approche, ISIS espère fournir un bénéfice thérapeutique aux patients atteints de SMA.


ISIS Durée du projet

Dr C. Frank Bennett, Ph.D., vice-président Recherche, Isis Pharmaceuticals, déclare : «Notre médicament antisens pour le traitement du SMA sera administré par une injection dans le liquide qui entoure la moelle épinière et le cerveau selon un  processus appelé injection intrathécale, qui est utilisé pour la livraison d'autres types de médicaments dans le système nerveux central. Dans les études animales, ISIS-SMNRx  a augmenté sensiblement la production de protéines SMN dans les neurones moteurs, augmenté la force musculaire et prolongé la survie dans les modèles de SMA. Ce médicament est actuellement en développement pré-clinique. Les études évaluant la sécurité et de la distribution de la drogue chez les animaux débuteront plus tard cette année. Ces études sont nécessaires pour soutenir les études chez les patients SMA et dureront environ 1 an. "

M. Bennett poursuit :  "L'amyotrophie spinale est la principale cause génétique de la mortalité infantile et a peu d'options thérapeutiques pour les patients. Avec le laboratoire du Dr Krainer à Cold Spring Harbor Laboratory, nous avons réalisé d'importants progrès dans l'identification d'un candidat au développement de médicaments (pour SMA) et nous en sommes maintenant à la réalisation  et au début des études précliniques pour pouvoir quantifier son potentiel thérapeutique. Nous nous sommes engagés à faire avancer ce programme vers les essais cliniques sur l'homme rapidement. "
Les études sur l'homme (essais cliniques) seront principalement conçues pour tester l'innocuité du médicament chez les patients SMA et seront d'une durée relativement courte. Si les données de la première phase de l'essai sur l'homme sont positives, elle donneront lieu à une deuxième phase plus longue qui évaluera les effets bénéfique du ISIS-SMNRx sur les enfants atteints de SMA.
 

 

Petit commentaire personnel, je ne sais pas pourquoi mais ce médicament m'inspire confiance ! peut être parce que c'est la premiere fois qu'un médicament s'attaque à la source du problème !

 

wait and see les amis

Source : ici