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  • Publication : 29 01 2010
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Une avancée dans les thérapies visant à augmenter la production de protéine SMN codée par le gène SMN2    

 Dans un article publié en janvier 2010, des scientifiques américains ont utilisé des petits ARN anti-sens agissant sur le mécanisme d'épissage afin de favoriser la production de protéine SMN entière à partir du gène SMN2. Vingt-quatre heures après une seule injection dans les ventricules cérébraux (cavités de l'encéphale contenant du liquide céphalo-rachidien) de souris nouveau-nées modèles d’amyotrophie spinale (SMA) sévère, les chercheurs ont montré que la quantité de SMN présente dans le cerveau de ces souris était augmentée par rapport à celle de souris non traitées. Cette augmentation de SMN était corrélée avec une diminution de la sévérité des manifestations de la maladie ainsi qu’avec une augmentation de 70 % de la durée de vie moyenne des souris. Les auteurs soulignent qu’il s’agit de la première démonstration in vivo de l’efficacité d’une thérapie visant à favoriser la production de protéine SMN entière codée par le gène SMN2 afin d’améliorer les manifestations de la SMA.

 

Référence : Coady TH et coll, Trans-splicing-mediated improvement in a severe mouse model of spinal muscular atrophy. J Neurosci. 2010 Jan 6;30(1):126-30.

Source : ici