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  • Publication : 21 03 2009
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Trophos étend son partenariat avec l’AFM et réalisera un essai d’efficacité de l’olesoxime dans l’Amyotrophie    

Désignation de Médicament Orphelin obtenue aux US et présentation des données de Phase 1b dans l’AS à l’Académie Américaine de Neurologie

Marseille, 19 Mars 2009 - Trophos SA, société biopharmaceutique française au stade du développement clinique qui développe des thérapeutiques innovantes pour des besoins médicaux non satisfaits en neurologie et cardiologie a aujourd’hui annoncé qu’elle recevra une somme de 6,7 M.€ sur trois ans de l’Association Française contre les Myopathies (AFM), qui financera le développement clinique de son principal candidat médicament l’olesoxime (TRO19622) dans le traitement de l’Amyotrophie Spinale (AS). Ces fonds couvriront un important essai clinique qui permettra de démontrer l’efficacité de l’olesoxime chez les patients atteints par l’Amyotrophie Spinale.

Trophos entreprend actuellement une procédure de demande d’avis (« Protocol Advice ») auprès de l’EMEA afin de finaliser le plan de l’étude clinique d’efficacité et de déterminer les exigences réglementaires pour l’approbation du traitement des Amyotrophies Spinales par l’Olesoxime. Le début de l’essai est prévu pour la fin de cette année, sous réserve du résultat des discussions avec l’EMEA.

"Trophos a le plaisir de renouveler un partenariat stratégique avec son partenaire historique l’AFM pour le développement continu de l’olesoxime dans l’AS, ce qui a contribué à faire progresser notre programme AS " a déclaré Damian Marron, Président du Directoire de Trophos "Olesoxime est exceptionnellement adapté pour le développement dans cette maladie dévastatrice, pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement. Ce programme a une part majeure dans notre engagement permanent dans la lutte contre les maladies rares du motoneurone et cet accord souligne et renforce nos efforts communs pour favoriser le développement clinique de l’olesoxime dans le traitement des AS."

Trophos a de plus révélé aujourd’hui que l’olesoxime a obtenu récemment la désignation de Médicament Orphelin pour le traitement de l’AS par l’US Food and Drug Administration (FDA), après avoir obtenu plus tôt de l’EMEA une désignation semblable de «Produit médical orphelin». C’est la reconnaissance du potentiel thérapeutique de l’olesoxime dans le traitement de l’AS, avec les avantages qui en découlent en matière de développement, de réglementaire et d’exclusivité commerciale. Trophos a précédemment reçu le statut de médicament orphelin pour l’olesoxime dans le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique aux USA et en Europe.

Trophos a annoncé aussi que son étude de phase 1b de sécurité et pharmacocinétique chez les patients AS sera présentée à la réunion organisée par l’Académie Américaine de Neurologie en avril à Seattle. Cette présentation aura pour titre « sécurité et pharmacocinétique (PK) du TRO19622 dans l’Amyotrophie Spinale, Enfants et Adultes » et elle sera donnée dans les sessions scientifiques : Anterior Horn: SMA and Kennedy's Disease - mercredi 29 avril de 15H45 à 17H00.

Olesoxime est le principal candidat médicament issu de la nouvelle classe de molécules brevetées de cholesterol-oximes de Trophos qui augmentent la fonction et la survie des cellules agressées par la modulation de la dysfonction mitochondriale, par l’interaction sur le pore de transition membranaire de la mitochondrie (mPTP). Les études précliniques ont montré que ces molécules favorisent la fonction et la survie des neurones et d’autres modèles cellulaires placés en conditions de stress pathologique (Bordet et al., JPET 322:709-720, 2007). TRO19622 a terminé avec succès une étude clinique de Phase Ib sur des patients atteints d’AS (voir plus haut), après avoir réalisé une étude de phase I/Ib sur des volontaires sains et des patients souffrant de Sclérose Latérale Amyotrophique. Ces essais cliniques ont démontré que le produit était bien toléré, avait un excellent profil de sécurité d’emploi, et qu’une administration d’une dose orale journalière remplissait les conditions du niveau d’exposition requis pour l’efficacité dans des modèles précliniques.

Au sujet de l'Amyotrophie Spinale (AS)

L’AS est une maladie génétique autosomique récessive qui affecte les motoneurones des muscles volontaires sollicités lors d’activités telles que la marche, le contrôle de la tête et du cou, le fait de ramper, et la déglutition. Environ 1 nouveau-né sur 6000 en est atteint et environ 1 personne sur 40 est un porteur génétique. Les malades AS se divisent en trois sous-types selon le début et la gravité de la maladie, mais tous souffrent de la dégénérescence des motoneurones contrôlant les muscles volontaires, avec une faiblesse des membres proximaux et des muscles du tronc, entraînant une détresse respiratoire, et dans les cas les plus sévères, la mort. Pour plus d'informations, voir http://www.curesma.org

A propos de Trophos : http://www.trophos.com

Trophos est une société pharmaceutique au stade clinique, qui développe des thérapeutiques innovantes dans des indications pour lesquelles il n’existe pas de traitements efficaces, tel qu’en neurologie et cardiologie. La société détient une plateforme originale de composés chimiques brevetés d’oximes du cholestérol générant des candidats médicaments, dont le principal, TRO19622, est en essais cliniques de Phase II. Les molécules, modulateurs du pore de la mitochondrie, de Trophos augmentent la fonction et la survie des cellules agressées, par la modulation de la dysfonction mitochondriale, qui interagit sur le pore de transition membranaire de la mitochondrie (mPTP). Des études cliniques récemment publiées soutiennent le raisonnement thérapeutique de médicaments ciblés sur la mitochondrie en neurologie (maladie d’Alzheimer) et en cardiologie (lésion d’ischémie-reperfusion). Trophos est exceptionnellement bien positionnée pour exploiter cette approche thérapeutique reconnue grâce à sa plateforme de molécules brevetées ciblant la mitochondrie.


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