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  • Publication : 10 03 2014
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Trophos annonce les premiers résultats de l’étude pivot de l’olesoxime    

 Marseille, France, le 10 mars 2014 - Trophos SA annonce aujourd’hui les premiers résultats de l’étude clinique pivot de son produit phare, l'olesoxime, chez des patients atteints d’amyotrophie spinale (AS). Ces résultats montrent un effet bénéfique du traitement par l’olesoxime sur le maintien de la fonction motrice des patients AS. Si l’olesoxime est approuvé par les autorités réglementaires, il deviendra le premier médicament spécifique pour le traitement des patients souffrant d'AS.

L’amyotrophie spinale est une maladie génétique autosomique récessive qui affecte les neurones moteurs. Ces derniers commandent les muscles volontaires sollicités lors d’activités telles que la marche, le contrôle de la tête et du cou, la déglutition ou tout geste mobilisant des muscles striés. L'AS touche environ 20 000 personnes dans le monde et environ un nouveau-né sur 6 000 en est atteint. Il s’agit de la première cause de mortalité génétique chez des enfants de moins de deux ans.

Trophos entreprise Française

Près de 20 millions de parents potentiels en Europe et aux Etats-Unis sont porteurs du gène muté impliqué dans l'amyotrophie spinale. La plupart d'entre eux ne savent pas qu’ils en sont porteurs. Les malades se divisent en quatre sous-types selon le début et la gravité de la maladie, mais tous souffrent d'une dégénérescence des motoneurones contrôlant les muscles volontaires, avec une faiblesse des muscles proximaux et des muscles du tronc, entraînant une détresse respiratoire qui, dans les cas les plus graves, peut être fatale.

Cette étude clinique pivot a été conduite dans sept pays européens et réalisée en double aveugle versus placebo chez 165 patients non-ambulants atteints d’AS de types 2 et 3 et âgés de 3 à 25 ans. Les patients ont été randomisés pour le traitement (administration d’une dose de 10 mg/kg d’olesoxime par jour en formulation liquide ou d’un placebo avec un ratio de 2:1) et évalués tous les trois mois durant deux ans. Le critère primaire d’évaluation était l'évolution au bout de deux ans de la fonction motrice mesurée sur une échelle fonctionnelle neuromusculaire normalisée, la MFM. Les critères secondaires d’évaluation incluaient l’échelle fonctionnelle Hammersmith, une échelle motrice fonctionnelle dans l'AS, ainsi que les mesures d'électromyographie, la fonction pulmonaire, les mesures du ressenti des patients telles que leur impression clinique globale (CGI), la qualité de vie (PedsQL), les complications propres à l’AS et aussi la sécurité du produit.

Les résultats de l'étude montrent, dans le groupe placebo, une perte progressive de la fonction motrice des patients, comme décrite et documentée dans d’autres études observationnelles et interventionnelles sur la progression caractéristique de cette maladie. Au terme des deux années de traitement, les patients recevant l'olesoxime ne présentent pas de perte de fonction motrice, critère d'évaluation principal, et ont moins d’effets indésirables liés à la pathologie. Les résultats des critères secondaires de l’étude sont cohérents avec les résultats du critère primaire. Les résultats seront rapidement publiés et présentés en détail lors de conférences scientifiques en Europe et aux Etats- Unis. La découverte de l'olesoxime et son développement dans l'AS ont été soutenus principalement par l'AFM-Telethon, l’Association Française contre les Myopathies.

« L’AS est une maladie dévastatrice qui est l'une des principales causes de décès chez les nourrissons et les enfants de moins de deux ans. Les enfants avec une forme moins grave d’AS souffrent d’atrophie musculaire progressive, d’une perte de la mobilité et de la fonction motrice », indique le Dr. Enrico Bertini, investigateur principal de l'étude. « L'olesoxime possède le potentiel pour être le premier produit approuvé pour le traitement des patients AS. Son effet neuroprotecteur combiné à une diminution des effets indésirables dus à la maladie elle- même est très prometteur. Les résultats et les données collectées au cours de cette étude sur les mesures de fonction et les biomarqueurs établissent d’ores et déjà une nouvelle norme pour de futurs essais cliniques chez les patients AS. »

« Nous sommes reconnaissants envers l'AFM-Telethon pour son soutien financier et son engagement à long terme, mais aussi envers nos autres actionnaires, les patients et leurs familles, ainsi qu’envers les cliniciens qui nous ont permis d’achever cette étude pivot de l'olesoxime », ajoute Christine Placet, Présidente du Directoire de Trophos. « Nous nous focalisons maintenant sur les étapes réglementaires requises pour fournir aussi vite que possible ce médicament important aux patients. Nous étudions actuellement un certain nombre d’options, et notamment des partenariats industriels et l'identification de nouvelles sources de financement. »

 

Temoignage des  parents d'un patient de l'essai :

 

Mon enfant  est rentré dans l'essai en 2011 et il est sorti en 2013. Nous avons constacté des améliorations dès le 3 ème mois avec une augmentation du tonus  et une prise de muscle, meilleur port de tête, plus de force dans les bras et jambes, il arrive a se mettre à 4 pattes et à lever sa tête, il arrive mieux à écrire,  position 4 pattes à une position debout sur ses genoux tout seul sans aide,  il ne tombe plus, il arrive mieux à aller chercher des objets loin devant lui, il n'a plus de problème de constipation, il tient son verre d'eau tout seul, il bouge plus dans son lit.

 Ces améliorations ont été constatées quelques mois après la prise du traitement. Nous ne pouvons que constater sans savoir vraiment si cela est dû à la prise de ce traitement ou pas mais il y a tout de même une sacré coincidence !!

De plus sur un plan paraclinique, les EMG montraient un score Mune évoluant de 20 point par rapport  à l'inclusion jusqu'à la dernière visite. Sur un plan clinique, l'état général et sa motricité ont été globalement amélioré.

Nous trouvons très étrange que personne ne communique sur les résultats de cet essai, il est certain que l'essai était Européen et pas seulement suivi en France. 

Je pense que cette molécule préserve l'état général mais elle n'est pas suffisante pour donner la marche. Il est très difficile de donner un jugement et nous ne voulons pas donner de fau espoirs aux familles car nous ne connaissons pas les résultats sur l'ensemble des patients.

Source : ici