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  • Publication : 23 11 2013
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Trophos annonce la fin de l’étude de phase 2-3 de l’olesoxime dans l’amyotrophie spinale.    

Marseille, France, le 5 novembre 2013 – Trophos SA, société pharmaceutique française qui développe des thérapies innovantes jusqu’à leur validation clinique, annonce aujourd’hui la fin du suivi du dernier patient recruté dans l’étude pivot d’efficacité de l’olesoxime dans une maladie neurodégénérative rare, l’amyotrophie spinale (AS).

Trophos annonce la sortie du dernier patient de l’étude pivot de phase II/III de l’olesoxime dans l’amyotrophie spinale

Cette étude, financée en grande partie par l’AFM-Téléthon, doit évaluer la capacité de l’olesoxime à préserver la fonction neuromusculaire chez des patients atteints d’amyotrophie spinale

Les résultats de cette étude sont attendus pour la fin de l’année 2013. En cas de résultats positifs, Trophos utilisera ces données pour déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché pour le traitement de l’amyotrophie spinale en Europe ainsi qu’aux Etats-Unis avec l’objectif de mettre ce médicament sur le marché en 2015.

L’étude pivot de phase II/III a été conçue pour évaluer l’efficacité et la tolérance de l’olesoxime, nouveau modulateur du pore de transition de la mitochondrie développé par Trophos, qui présente des propriétés neuroprotectrices et de réparation du tissu nerveux dans le traitement de l’amyotrophie spinale. Cet essai clinique est financé en grande partie par le partenariat de Trophos avec l’Association Française contre les Myopathies (AFM-Téléthon) (cf. communiqué de presse du 19 mars 2009). Le protocole de l’essai a bénéficié de la procédure d’assistance de l’Agence Européenne du Médicament (European Medical Agency – EMA).

Cette étude de 24 mois a été réalisée chez 165 patients répartis en deux groupes parallèles, randomisés en double-aveugle, comparant l’effet du traitement avec l’olesoxime à celui d’un placebo chez des patients non-ambulants atteints d’amyotrophie spinale de types 2 et 3 et âgés de 3 à 25 ans. L’olesoxime a été administré à la dose de 10 mg/kg par jour grâce à une formulation liquide développée spécifiquement pour cette indication. Les patients ont été randomisés avec un ratio de 2:1 entre l’olesoxime et le placebo.

Le critère primaire d’évaluation de l’étude est l’évolution de la fonction motrice telle que mesurée par l’échelle fonctionnelle MFM (Motor Function Measure). Les critères secondaires d’évaluation incluent l’échelle fonctionnelle Hammersmith, la fonction respiratoire et l’électromyographie (CMAP – Compound Muscle Action Potential – et MUNE – Motor Unit Number) ainsi que la mesure de la sécurité d’utilisation, de la tolérance et de la qualité de vie. Trophos étudie également en collaboration avec l’association américaine SMA Foundation (http://www.smafoundation.org) les changements d’un panel de biomarqueurs potentiels de l’amyotrophie spinale.

L’investigateur principal de cette étude, sponsorisée par Trophos, est le Dr Enrico Bertini, expert clinique de référence possédant une vaste connaissance dans la physiopathologie de l’amyotrophie spinale. Son expérience dans la conception et la réalisation d’essais cliniques pour cette pathologie a été essentielle dans la mise en place de ce projet. L’étude a été menée dans 22 centres en Europe (France, Italie, Allemagne, Royaume-Uni, Belgique, Pays-Bas et Pologne) par un consortium d’investigateurs expérimentés dans les indications neuromusculaires ayant tous une vaste expérience du traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale.

« Cette étude fera date pour la communauté des patients atteints d’amyotrophie spinale. L’olesoxime est un traitement prometteur pour les patients atteints de cette maladie car il est porteur de l’espoir d’un maintien de la fonction et de l’autonomie de ces derniers », déclare le Dr Enrico Bertini, investigateur principal. « Les données longitudinales, recueillies auprès de 165 patients pendant deux années, comparant des mesures de résultats fonctionnels avec des biomarqueurs prédictifs et potentiellement innovants apportera une contribution précieuse à la conception de futurs essais cliniques en amyotrophie spinale ainsi que dans d’autres maladies neuromusculaires. »

« Nous sommes satisfaits d’avoir recruté 165 patients dans cette maladie rare, en moins d’un an conformément au protocole, sans retrait substantiel tout au long des deux années d’étude clinique », ajoute le Dr Wilfried Hauke, Directeur médical de Trophos. « Les éléments clés de la réussite de cet essai clinique, dont les participants ont été essentiellement des enfants à partir de 3 ans et des adolescents, ont été la motivation et l’engagement exceptionnels des familles de malades, des patients eux-mêmes et des 22 équipes cliniques.»

« Le partenariat entre Trophos et l’AFM-Téléthon, débuté en 2000, a réalisé un pas important vers l’apport d’un traitement potentiel permettant l’amélioration de la qualité de vie des patients atteints d’amyotrophie spinale », complète Christian Cottet, Directeur Général de l’AFM-Téléthon. « Cette étape a été atteinte grâce aux dons d’un public généreux qui ont permis à l’AFM-Téléthon de jouer un rôle essentiel auprès d’entreprises telles que Trophos pour découvrir et développer des traitements pour les maladies rares. »

« Trophos et l’AFM travaillent de concert depuis plus de dix ans. Cet essai clinique est la dernière étape de ce partenariat au long cours », précise Christine Placet, Présidente du Directoire de Trophos. « Dans l’anticipation de résultats positifs dans cette étude, Trophos discute actuellement avec l’Agence Européenne du Médicament (EMA) et la FDA américaine pour préparer les étapes suivantes afin de mettre le plus rapidement possible ce médicament sur le marché. »

À propos de l’amyotrophie spinale

L’amyotrophie spinale est une maladie génétique autosomique récessive qui affecte les motoneurones des muscles volontaires sollicités lors d’activités telles que la marche, le contrôle de la tête et du cou, la déglutition ou tout geste mobilisant des muscles striés. Environ 1 nouveau-né sur 6 000 en est atteint, et près de 20 millions de parents potentiels aux Etats-Unis et en Europe sont porteurs du gène muté impliqué dans l’amyotrophie spinale. Les malades se divisent en quatre sous-types selon le début et la gravité de la maladie, mais tous souffrent d’une dégénérescence des motoneurones contrôlant les muscles volontaires, avec une faiblesse des membres proximaux et des muscles du tronc, entraînant une détresse respiratoire qui, dans les cas les plus sévères, peut être fatale.

À propos de l’olesoxime

L’olesoxime (TRO19622) est le principal candidat médicament issu de la nouvelle classe de molécules d’oximes du cholestérol brevetées par Trophos, modulateurs du pore de la mitochondrie. Les études précliniques ont montré que l’olesoxime augmente le fonctionnement et la survie des neurones et d’autres types de cellules stressées. L’olesoxime a prouvé son efficacité dans plusieurs modèles précliniques de maladies neurodégénératives, y compris le modèle NSE-Cre F7/F7.
L’olesoxime de Trophos a obtenu deux désignations, celle de « médicament orphelin » par la FDA (Food & Drug Administration) américaine, et celle de « produit médical orphelin » par la Commission Européenne pour le traitement de l’amyotrophie spinale en Europe.

À propos de Trophos SA – http://www.trophos.com

Trophos SA est une société pharmaceutique qui développe des thérapies innovantes jusqu’à leur validation clinique dans des indications en neurologie et cardiologie qui n’ont pas encore de traitements efficaces. La société dispose d’une plateforme technologique innovante basée sur des composés chimiques brevetés dérivés du cholestérol-oxime qui génère des candidats médicaments. En plus de son principal produit, l’olesoxime (TRO19622) développé dans l’amyotrophie spinale et la sclérose en plaques, un second produit, le TRO40303, est en essai clinique de Phase II pour le traitement des lésions d’ischémie-reperfusion cardiaques suite à une angioplastie pour traiter un infarctus. Cet essai fait partie de MitoCare (HEALTH-F2-2010-261034), un projet de recherche translationnel financé par le FP7 européen, dont les résultats sont attendus pour la fin de l’année. Les composés de Trophos ciblant la mitochondrie augmentent le fonctionnement et la survie des cellules stressées en empêchant la transition membranaire de la mitochondrie, un facteur déterminant de la mort cellulaire ou de la survie. Le soutien grandissant du rationnel thérapeutique de médicaments ciblant la mitochondrie positionne particulièrement bien Trophos pour l’exploiter.
Trophos a été créée en 1999 et ses locaux sont situés à Marseille. Elle emploie actuellement 16 collaborateurs.

À propos de l’AFM-Téléthon

L’AFM-Téléthon est une association de malades et parents de malades. Grâce aux dons du Téléthon (88,2 millions d’euros en 2012), elle est devenue un acteur majeur de la recherche biomédicale pour les maladies rares en France et dans le monde. Elle soutient aujourd’hui 34 essais cliniques concernant différentes maladies génétiques (maladies génétiques de la vue, du sang, du cerveau, du système immunitaire, du muscle…). A travers son Institut des Biothérapies des maladies rares et son unité de production Généthon Bio Prod, c’est également une association atypique et unique en capacité de concevoir, produire et tester ses propres médicaments de thérapies innovantes (thérapies géniques et cellulaires).
Pour plus d’informations : http://www.afm-telethon.com

Source : ici