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  • Publication : 28 04 2018
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Thérapie Génique : Avexis vient d'injecter son premier patient dans le cadre de l'étude de phase 3 sur l' AVXS    

Thérapie génique

Un premier patient a reçu son injection dans la phase 3 des essais cliniques d' AVEXIS sur le  AVXS-101  chez les nourrissons présymptomatique porteur l'amyotrophie spinale (SMA) types 1 , 2  et  3 ..

Cette étude ( NCT03505099 ) est nommée SPR1NT. Elle recrutera à différent endroit dans le monde notamment en belgique au centre de Neuropédiatrie - Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Liège, Belgium

Contact: Anne-Catherine Defeldre

Les scientifiques prévoient d'inscrire 44 bébés, qui devront être âgés de moins de 6 semaines ( 42 jours). Après l'administration de l'AVXS-101, les patients seront suivis jusqu'à l'âge de 18, 24 ou 26 mois, selon qu'ils ont deux, trois ou quatre copies de SMN2.

AVXS-101 contient la version normale du  gène SMN , qui est défectueux chez les patients atteints d' amyotrophie spinale  . Des niveaux plus faibles de la protéine SMN conduisent à la perte de motoneurones, des cellules nerveuses responsables de la transmission de signaux aux cellules musculaires. La carence en SMN cause finalement une faiblesse musculaire progressive   et une atrophie.

Le gène SMN2 est une source alternative de protéine SMN, mais la plupart est instable et plus courte que la version normale. La sévérité du SMA est en corrélation avec le nombre de  copies du  gène SMN2 : plus le patient a de copies, moins la maladie sera grave.

Traiter la SMA le plus tôt possible est essentiel pour sauver les motoneurones avant qu'ils ne soient définitivement perdus. SPRINT nous permet de comprendre comment l'intervention chez des nourrissons pré-symptomatiques avec l'AVXS-101 peut avoir un impact sur les résultats cliniques, y compris le développement d'étapes telles que la position assise fonctionnelle, la position debout sans soutien et la marche », a déclaré Sukumar Nagendran. communiqué de presse .

"En plus de nos études en cours sur les types SMA 1 et 2, SPRINT ajoute à notre évaluation de l'AVXS-101 dans plusieurs sous-types de SMA, comme par exemple les type 3 . Nous sommes enthousiasmés par les progrès réalisés à travers notre programme de développement clinique alors que nous continuons vers l'objectif de rendre AVXS-101 disponible pour la communauté SMA ", a-t-il dit.

L'efficacité et la sécurité du traitement seront régulièrement évaluées jusqu'à la fin de l'étude. Les participants seront ensuite invités à se lancer dans une étude de suivi à long terme.

Les chercheurs évalueront les objectifs cliniques pertinents, ainsi que la survie des nourrissons et la sécurité du traitement. La dose thérapeutique d'AVXS-101 sera de  1,1 x 10 14  vg / kg.

Les nourrissons ayant un nombre de copie SMN2 différents seront évalués séparément pour l'atteinte des jalons de développement. Ceux qui ont deux copies SMN2 seront principalement analysés pour leur capacité à s'asseoir indépendamment pendant au moins 30 secondes jusqu'à l'âge de 18 mois.

Les nourrissons avec trois copies de SMN2 seront principalement évalués pour leur capacité à rester sans soutien pendant au moins trois secondes jusqu'à 24 mois. Leur capacité à marcher sans aide jusqu'à 24 mois, c'est à dire etre en mesure de faire 5 pas en autonomie avec coordination et équilibre.

Les chercheurs analyseront également la proportion de nourrissons avec quatre copies SMN2 , qui ne présentent pas de symptômes de type SMA 3 - sur la base d'un score à l'échelle de Bayley V.3 Gross and Fine Motor Subtests du développement du nourrisson - à 36 mois.

Outre le SPR1NT, AveXis poursuit l'inscription des patients pour son essai STR1VE Phase 3 ( NCT03306277 ) aux États-Unis. L'étude porte sur l'innocuité et l'efficacité d'AVXS-101 chez les enfants atteints de SMA de type 1 de moins de 6 mois.

Le recrutement des patients pour l'essai STRONG Phase 1 ( NCT03381729 ) chez les enfants âgés de moins de 60 mois atteints de SMA type 2 est également en cours. Cette étude évalue le traitement avec AVXS-101 délivré par le canal rachidien.

AveXis a récemment annoncé le lancement en mai d'un essai européen de phase 3 sur AVXS-101 en SMA de type 1, appelé STR1VE-EU ( NCT03461289 ). La société planifie également l'essai REACH pour les patients atteints de SMA de type 1 à 3, âgés de 6 mois à 18 ans, qui ne sont pas éligibles pour les autres études.

L'étude SPR1NT sera menée dans 13 pays, y compris des sites à travers les États-Unis, ainsi qu'en Australie, en Belgique, en Israël, au Japon, en République de Corée, en Espagne, à Taïwan et au Royaume-Uni.

L' Université de Wisconsin-Madison est le seul endroit d'essai qui recrute déjà des participants.

 

Source : ici