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  • Publication : 11 06 2018
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Scholar Rock a terminé l'administration de la première cohorte dans l'essai clinique de phase 1 du SRK-015    

CAMBRIDGE, Massachusetts, le 31 mai 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -  , une société biopharmaceutique axée sur la découverte et le développement de médicaments innovants pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui qu'il a terminé l'administration de la première cohorte et continue de recruter des volontaires en bonne santé dans son essai clinique de phase 1 du SRK-015. Le SRK-015 est un inhibiteur sélectif de l'activation de la myostatine qui, selon Scholar Rock, pourrait être la première thérapie musculaire à inverser ou prévenir une atrophie musculaire chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) et pourrait être utilisée en monothérapie ou en conjonction avec la norme de soins actuelle.

"L'initiation de cet essai clinique de phase 1 du SRK-015 est une étape importante pour Scholar Rock et nous sommes un pas de plus vers la première thérapie musculaire vers les patients souffrant de SMA", a déclaré Nagesh Mahanthappa, PhD , président et Chef de la direction de Scholar Rock. "Nous sommes également ravis de construire et de faire progresser un pipeline de nouveaux produits candidats axés sur d'autres troubles neuromusculaires, le cancer, la fibrose et l'anémie."

L'essai clinique de phase 1 en double aveugle, contrôlé par placebo, évaluera l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie des doses unidoses et multiples de SRK-015 par voie intraveineuse chez des volontaires adultes en bonne santé. En supposant la réussite de l'essai de phase 1, la Société prévoit lancer un essai de preuve de concept de phase 2 au premier trimestre de 2019 pour évaluer l'efficacité et la tolérance de SRK-015 chez les patients atteints de la SMA type 3 en monothérapie ou en conjonction avec une thérapie d'augmentation de la protéine SMN.

Source : ici