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  • Publication : 25 09 2014
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

RO6885247 Un nouvel essai clinique sur les adultes et enfants porteur de l’amyotrophie spinale    

Cette étude est une étude multicentrique et multi pays, en double aveugle.  Certains patients recevront donc un placebo. L’étude durera 12 semaines. Plusieurs doses seront testées. L’étude devrait inclure 48 personnes répartis sur 4 Centres.

Pays-Bas

  • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX

Suisse

  • Bâle, Suisse, 4005

Royaume-Uni

  • Londres, Royaume-Uni, WC1N 1EH
  • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ

Pour une fois les critères d’inclusion sont plutot souples.

  1. Il faut avoir entre 2 et 55 ans.
  2. Avoir une amyotrophie spinale Type 1, 2 ou 3.
  3. Donner son consentement pour participer à l’étude.
  4. Et si vous êtes une femme, utiliser des moyens de contraception.


Autre avantage, le médicament se prend par voie oral, il n’y a donc pas de piqure dans la colonne vertébrale. Les ASI ayant eu une arthrotèse peuvent donc participer.


Le but de la molécule est comme pour l’ISIS SMNRX d’augmenter la production de la protéine SMN par le gène SMN2.
le récrutement pour l'essai va débuter en novembre 2014 et se terminera en Janvier 2016

Source : ici