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  • Publication : 25 04 2012
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Repligen annonce des résultats positifs dans l’essai clinique de phase 1 du RG3039    

Repligen Corporation a annoncé aujourd'hui des résultats positifs dans l’étude de phase 1 pour évaluer le profil pharmacocinétique et la sécurité du RG3039, une nouvelle drogue candidate pour le traitement potentiel de l’amyotrophie spinale (SMA). La SMA est une maladie neurodégénérative héréditaire dans laquelle une détérioration progressive des neurones moteurs provoque la perte rapide des fonctions motrices. La phase 1 à été réalisée en double aveugle, l’étude portait sur l’administration d’une dose unique de RG3039 administrée à 32 volontaires sains. Les résultats de l'étude démontrent que RG3039 a été bien toléré à toutes les doses administrées, sans événements indésirables graves signalés. Les données montrent également la preuve d'une réaction aux médicaments liée à la dose entraînant une inhibition de 90% de l'enzyme cible. Ces résultats pourraient aider à établir le dosage approprié du RG3039 pour les études futures, y compris les études d’efficacités potentielles chez le patient SMA.
 
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"Les résultats de sécurité de notre étude de phase 1 du RG3039 sont encourageants, et nous avons hâte de lancer les prochaines étapes de ce médicament potentiel ", a déclaré Walter C. Herlihy, Président et chef de la direction de Repligen. 
Les premiers résultats de cette étude de phase 1 du RG3039 seront présentés  le 27 Avril  dans le cadre d'un programme spécial de neurosciences à la 64e réunion annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN). La réunion de l’AAN se tiendra  du 21-28 Avril 2012, au Centre de la Nouvelle-Orléans.
 
En plus des résultats des essais cliniques de phase 1, la présentation à l’AAN soulignera les résultats de précédentes études sur des modèles de souris menées avec RG3039 à la Johns Hopkins University et dans le laboratoire du Dr Chien-ping Ko à l'Université de Californie du Sud. Dans ces études précliniques, qui ont fourni la preuve de principe pour la réalisation des études cliniques humaines, l'administration de RG3039 a entraîné une amélioration significative de la survie, une augmentation du poids maximal du corps et un comportement moteur amélioré chez les souris SMA graves. Les effets ont été associés à une augmentation des niveaux de transcription SMN2 et à l'amélioration de la morphologie et de la physiologie de la jonction neuromusculaire. À des doses thérapeutiques de RG3039 chez la souris, les enzymes DCPS cible ont été inhibée à plus de 90%. Ce résultat est à mettre enparallèle avec les résultats de l'étude de phase 1 humaine, qui a réalisé plus de 90% d'inhibition de DCPS dans les cellules du sang périphérique pendant 48 heures avec une dose unique de RG3039 et en l'absence de toute toxicité.
 
En plus de la présentation à l'AAN, le Dr David Jacoby, directeur médical à la Société Repligen, présentera les résultats RG3039 de l’étude de phase 1 au cours de la réunion de 2012 SMA international Research Group. Cette réunion organisée par FSMA se tiendra à Minneapolis du 21-23 Juin 2012. La présentation du Dr Jacoby intitulée «Une étude de phase I chez des volontaires sains pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de l'inhibiteur RG3039 DCPS," est prévue pour le vendredi 22 Juin 2012 à 15h40.
 

 

Source : ici