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  • Publication : 03 02 2018
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

PTC annonce des bénéfices pour les patients dans l'étude intermédiaire sur les effets du RG7916 essai FIREFISH    

PTC Therapeutics Inc a rapporté des données préliminaires dans l'essai pivot de Phase II FIREFISH sur le RG7916 (RO7034067) pour traiter les enfants atteints d'amyotrophie spinale de type 1 (SMA). Chez 13 patients évaluables qui faisaient partie de l’étude de phase 1, aucun patient n'a perdu la capacité d'avaler et aucun patient n’a nécessité une trachéotomie ou eu recourt à une ventilation permanente. Les données ont été présentées au congre scientifique International sur l’amyotrophie spinale à Cracovie.

RG7916

Le RG7916 a été bien toléré à toutes les doses et aucun résultat d'innocuité lié au traitement n'a été signalé.

Aucun signe de toxicité rétinienne n'a été observé contrairement aux études précliniques sur les singes.

PTC a déclaré qu'il y avait deux décès, un patient avec une infection virale des voies respiratoires au 21 eme jour de l'étude et un patient avec arrêt cardiaque et respiratoire le 236 jour de l'étude.

L'essai recrute des patients âgés de 1-7 mois avec une ou deux copies du gène (SMN2). La première partie a recruté 16 des 24 patients possibles (Si votre enfant vient d’être diagnostiqué je vous invite à postuler)  pour recevoir le RG7916 une fois par jour pendant quatre semaines suivi d'une phase d'extension ouverte.

La deuxième partie confirmatoire a prévue d’enrôler 40 patients pour recevoir RG7916 pendant 24 mois aux mêmes doses que dans la première partie. Le critère d'évaluation principal pour la deuxième partie est la proportion d'enfants  pouvant s'asseoir sans soutien pendant cinq secondes après 12 mois de traitement évalués par l'échelle moteur de Bayley  Échelles du développement des nourrissons et des tout-petits, troisième édition (BSID-III).

PTC prévoit de commencer la deuxième partie de l'étude ce trimestre et de présenter des données supplémentaires lors des conférences médicales cette année.

Le RG7916 fait également l'objet de l'étude Phase II SUNFISH pour traiter les types 2 et 3 de SMA. Le modificateur d'épissage SMN2 oral a obtenu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour traiter de la SMA.

Roche détient des droits mondiaux exclusifs sur le programme SMA de PTC, dont le RG7916, dans le cadre d'un accord conclu en 2011

 

Source : ici