S'inscrire !

  • Publication : 01 05 2013
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Nouvelle étude phase 2 de l’ISIS SMNRx sur les bébés    

IsisCette nouvelle étude débutera en mai 2013 et devrait se terminer en septembre 2014. Elle vient en parallèle de l’essai de phase 1b/2a sur les enfants de 2 ans à 15 ans. Elle sera réalisée  sur des enfants entre 21 et 210 jours (environ 7 mois). Le principe reste le même, le but est de tester la sécurité, la tolérance, et la toxicité du produit en injectant 3 doses d’ISIS-SMNRx dans le canal céphalo rachidien de bébés porteurs de l’amyotrophie spinale. Ces injections seront effectuées à quelques mois d’intervalle. Des prises de sangs seront effectuées à J+1 J+15 et J+85 pour voir si tout se passe bien. Seulement 8 enfants devraient être sélectionnés pour cette étude. Ils seront divisés en 2 groupes au niveau des doses qu’ils recevront.
 
Les critères d’inclusions et d’exclusions sont assez nombreux je vais noter ici les points principaux :
 
            Il faut avoir une saturation d’oxygène inférieur à 96% de jour comme de nuit sans assistance respiratoire.
 
            Ne pas avoir fait partie d’un autre essai  (e.g., albuterol, riluzole, carnitine, creatine, sodium phenylbutyrate, salbutamol, valproate, hydroxyurea, trophos etc)
 
            Faire plus de 2 kg
 
            Ne pas avoir de déformation de la colonne vertébrale.
 
L’étude se passe aux Etats Unis et au Canada, voila donc les coordonnées à contacter pour nos amis québécois  :

The Hospital for Sick Children (SickKids)

 

Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8

Contact: Lynn MacMillan, RN     416-813-7355     lynn.macmillan@sickkids.ca    

Principal Investigator: Jiri Vajsar, MD  

 

Source : ici