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  • Publication : 05 01 2009
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Les essais thérapeutique en cours    

Les essais thérapeutique en France sur l'amyotrophie spinale


Projet ASIRI - Essai clinique phase III, sur l'administration du riluzole, contrôlé en double aveugle, versus placebo, sur groupes parallèles

Objectif : Evaluer la tolérance et l'efficacité du riluzole sur la fonction motrice chez des enfants et de jeunes adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA) de type II ou III.

Le riluzole est un médicament neuroprotecteur, qui agit en réduisant la transmission glutamatergique.
Il est le seul médicament reconnu comme efficace dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique, maladie dégénérative due à une perte progressive des neurones moteurs.
Une expérimentation menée sur un modèle murin d'amyotrophie spinale a révélé un bénéfice significatif du riluzole sur la survie des souris et une protection de la jonction neuromusculaire.

Centre d'essais : Garches/R.Poincaré • Lille • Limoges • Lyon • Marseille • Montpellier • Nice • Paris/Trousseau • Paris/Necker • Ploemeur • Vandoeuvre-les-Nancy


source : http://www.orpha.net/data/eth/FR/ID38574FR.pdf


Etude de Phase 1b - évaluant la tolérance et la pharmacocinétique du TRO19622 125 et 250 mg chez des patients âgés de 6 à 25 ans

Objectif : Evaluer la tolérance clinique ainsi que la pharmacocinétique du TRO19622 125 et 250 mg en dose unique et doses répétées chez des patients âgés de 6 à 25 ans et souffrant d’Amyotrophie Spinale Infantile (ASI).

Molécule neuroprotectrice.

Centre d'essais : Garches/R.Poincaré • Lille • Marseille

source : http://www.orpha.net/data/eth/FR/ID48601FR.pdf



Les essais thérapeutique sur l'amyotrophie spinale au état unis
 

Etude sur l'effet de l'acide valproïque sur les amyotrophies spinales de type 3

Pour participer à cette éssais il faut avoir plus de 18 ans,

être atteind d'amyotrophie spinale de type 3

être capable de marché 30 pas sans assistance

pouvoir voyagé pour l'étude.



Etude sur l'administration d'acide valproic avec de la carnitine sur des enfants atteint d'amyotrophie spinale de Type 1 ( Carni-val )


Avoir entre 2 semaine et 9 mois lors de l'inclusion

Avoir une amyotrophie spinale de type 1

Source : ici