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  • Publication : 24 02 2010
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

L’inhibiteur des histones déacétylases SAHA améliore les manifestations de l’amyotrophie spinale proximale dan    

Des travaux publiés en juillet 2006 par une équipe allemande avaient montré qu’une molécule, le SAHA, augmente le taux de protéine SMN codée par le gène SMN2 dans des cellules issues de personnes ayant une amyotrophie spinale proximale (SMA) ainsi que dans des neurones de rat. En outre, le SAHA, qui a déjà été utilisé dans des essais cliniques contre le cancer, est bien toléré chez l’homme et présente une bonne biodisponibilité quand il est administré par voie orale.
Dans un article publié en janvier 2010, la même équipe a confirmé l’intérêt du SAHA pour le traitement de la SMA dans deux modèles souris de SMA. Dans ces deux modèles, le SAHA a permis une amélioration de la durée de vie moyenne, du poids et de la fonction motrice des souris traitées. Une diminution de la perte des neurones de la moelle épinière ainsi qu’une augmentation de la taille des jonctions neuromusculaires et des fibres musculaires ont également été constatées. Enfin, le traitement a permis une augmentation de la production de SMN dans la moelle épinière et dans les muscles.

Référence : Riessland M et coll. SAHA ameliorates the SMA phenotype in two mouse models for spinal muscular atrophy. Hum Mol Genet. 2010 Jan 22. [Epub ahead of print]

Source : ici