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  • Publication : 04 10 2014
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Isis recrute pour son essai de phase 3 sur les SMA Type 1    

Isis recrute actuellement des participants pour réaliser une étude de phase 3 évaluant l'ISIS-SMNRx chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale type 1. L'objectif de cette étude de phase III est d'évaluer l'efficacité clinique et la sécurité d'ISIS-SMNRx administrée par voie intrathécale (par une injection dans le bas du dos, semblable à une péridurale) chez les patients atteints de SMA. Cette étude est menée par Isis Pharmaceuticals, Inc .



ISIS-SMNRx, le médicament en cours d'évaluation dans cette étude, est une molécule oligonucléotide anti-sens conçue pour augmenter la quantité de protéine SMN normale chez les patients atteints de SMA. Les chercheurs pensent que si les bébés produisent plus de cette protéine, ils auront une amélioration des symptômes de la SMA , une vie plus longue et cela repoussera le moment où ils auront besoin d'un assistance respiratoire. À ce jour, la molécule a généralement été bien tolérée  sur les enfants et les nourrissons porteurs de la SMA.

ISIS SMNRx<

 

Pour pouvoir participer à l'étude, les enfants doivent:

  1. Avoir moins de 7 mois (<210 jours) .
  2. Ne posséder que 2 copies du gène SMA2 (cela correspond dans 95% des cas à une amyotrophie spinale de type 1 ).
  3. Vivre à moins de 9 heures du centre d'essai clinique.
  4. Ne pas être né prématuré (être né entre 37 et 42 Semaines d'aménorrhée)




Pour plus amples renseignements:

    Vous  pouvez visiter www.smastudy.com
    Voir l' annonce complète d' Isis
http://ir.isispharm.com/phoenix.zhtml?c=222170&p=irol-newsArticle&ID=1954125&highlight=



Les sites en Californie, Floride, Illinois, le Massachusetts et New York ont commencé à recruter. Tous les autres sites ne recrutent pas encore . 2 sites francophones seront ouvert, un à Québec  un autre à Paris.


Canada, Québec

L'Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill
Montréal, Québec, Canada, H3A 1P3
Contact: Valérie Gagné, TM - 514.934.1934 x23534, valerie.gagne@muhc.mcgill.ca
Chercheur principal: Maryam Oskoui, MD

France

Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
Paris, France
Contact: Laurent Servais, MD - +33 1 42 16 58 70, l.servais@institut-myologie.org
Chercheur principal: Laurent Servais, MD




 

Source : ici