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  • Publication : 08 01 2012
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Déroulement de l'essai ISIS-SMNRx    

Pour ceux qui n'auraient pas suivit l'actualité voir l'article Isis Pharmaceuticals débute un essai clinique de phase 1 très prometteur
 
 
Voici quelques petites informations sur le déroulement de l'essai outre atlantique de L'ISIS-SMNRx. Quatre niveaux de doses seront évaluées séquentiellement. Chaque niveau de dose sera étudiée sur un panel de 6 patients, où tous les patients recevront des médicaments actifs. Chaque participant recevra une injection unique de l'un des quatre niveaux de dosage du médicament dans le liquide entourant la moelle épinière ( intrathécale ), puis seront suivis pendant quatre semaines.ils analyseront la façon dont le médicament est absorbé, distribué, métabolisé et éliminé par le corps.
 
Le recrutement de l'essai de phase 1 a débuté  au mois de novembre 2011. Il devrait y avoir au total 24 patients, réparti sur 4 centres. Les 4 centres sélectionné sont le Centre hospitalier pour enfants de Boston dans le Massachusetts, le UT South western Medical Center - Centre médical pour enfants de Dallas au Texas, l'Université de l'Utah School of Medicine dans l'Utah et enfin le Columbia University Medical Center à new york. Les premiers essais seront effectués à new york qui est le seul centre à avoir commencé le recrutement. Nos amis Québécois n'étant pas très loin de boston  pourrons  peut être postuler à l'essai ?? L'essai ce terminera en septembre 2012 et nous devrions avoir les résultats officiels de l'essai en octobre. Il semble il y avoir de grands groupes qui croient en se produit en effet Biogen Idec vient de signer un accord de collaboration mondial avec Isis Pharmaceuticals sur sont produit l'ISIS-SMNRx; Isis recevra un premier paiement de 29 millions de dollars pour la réalisation de l'essai de phase 1. Biogen Idec a pris une option de licence sur ISIS-SMNRx jusqu'à l'achèvement des phases 2 et 3 de l'essai thérapeutique. Isis pourrait recevoir jusqu'à 225 millions de dollars en frais de licence et de paiements d'étapes réglementaires. De plus, Isis recevrez une redevance à deux chiffres sur les ventes d'ISIS-SMNRx. Isis sera responsable pour le développement mondial  pour les essais cliniques de Phase 2 / 3. Si Biogen Idec exerce son option, il sera responsable de la commercialisation du  ISIS-SMNRx dans le monde.
 
Voici la liste des critéres d'inclusion et d'exclusion de la phase 1.      
 
Critères d'inclusion:

 

  • Avoir fait un test génétique montrant l'absence du gènes SMN1 ( bref être porteur de l'amyotrophie spinale)
  • Etre un garçon ou fille de 2 à 14 ans.
  • Pouvoir suivre la procédure d'étude / et avoir l'accord des parents.
  • Avoir une espérance de vie estimé supérieur à 2 ans...
 
Critères d'exclusion:
 
  • Il ne faut pas avoir d'insuffisance respiratoire (Il faut pouvoir se passer de ventilation invasive ou non invasive pendant une période de plus de 24 heures.
  • Il ne faut pas avoir de sonde d'alimentation gastrique.
  • Il ne faut pas avoir été opéré de la colonne car cela pourrait interférer avec la procédure d'injection dans la colonne.
  • Il ne faut pas avoir été hospitalisé pour une chirurgie ou avoir eu un problème pulmonaire dans les 2 derniers mois précédent l'étude.
  • Il ne faut pas avoir une infection non traitée ou insuffisamment traitée qui soit active et nécessitant un traitement antiviral systémique ou antimicrobien.
  • Il ne faut pas avoir une maladie du cerveau ou de la moelle épinière qui pourrait interférer avec les procédures de ponction lombaire ou la circulation du LCR.
  • Il ne faut pas avoir un shunt implanté pour le drainage de LCR ou un cathéter implanté SNC.
  • Il ne faut pas avoir eu de méningite bactérienne.
  • Il ne faut pas faire parti d'un autre essai térapeutique.
  • ne pas avoir de problèmes médicaux continue qui pourrait interférer avec la conduite et l'évaluation de l'étude. Les exemples : émaciation, cachexie, une anémie sévère, etc qui pourrait interférer avec l'évaluation de la sécurité ou aurait compromis la capacité du patient à subir les procédures d'étude

 

Source : ici