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  • Publication : 08 10 2014
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Avexis le premier essai de transfert de gene pour l’amyotrophie spinale.    

En septembre je vous annonçais sur Facebook qu’Avexis a réalisé en Mai dernier la première thérapie génique pour l'amyotrophie spinale sur un bébé SMA type 1, et qu’aux première news tous vas pour le mieux, le bébé produit bien la protéine complète.

Aujourd’hui Avexis annonce avoir injecté la dernière dose de la première cohorte. 

 Logo Avexis

L’essai est divisé en 2 cohortes avec 1 groupe de 3 bébés qui ont reçu une petit dose et un groupe de 6 bébés SMA type1 qui devrait recevoir une plus grosse dose.

La Cohorte 1 a reçu 6.7 X 10^13 vg/kg de scAAV9.CB.SMN Délivré en une seule fois par injection intraveineuse (n=3)

La Cohorte 2 recevra 3.3 X 10^14 vg/kg de  scAAV9.CB.SMN Délivré en une seule fois par injection intraveineuse (n=6)

 
Cet essai a commencé à recruter en avril 2014. Il faudra sans doute retenir cette date historique qu'est le 13 Mai 2014 qui est la date du premier nourrisson traité par thérapie génique, il a reçu avec succès l’injection d’une dose de 400 Milliard de Virus contenant le gène SMN. Deux autres enfants ont reçus l’injection depuis.

 
Avexis a fait plusieurs autres annonces :

  • Ils projettent de rajouter une 3eme cohorte intermédiaire au niveau de la dose.
  • L’essai actuel passe par intraveineuse, ils souhaitent réaliser un essai par voie Intrathécale (consiste à injecter un médicament au niveau lombaire, dans l'espace sous-arachnoïdien qui contient le liquide céphalo-rachidien)  ils pensent débuter cet essai durant la première moitié de 2015.
  • Ils pensent aussi sérieusement à ouvrir l’essai aux types 2 pour 2015.


Informations sur l'essai.

Il a débuté en Avril 2014.

Il doit se terminer en Juin 2017.

L'objectif principal de cette étude est l'évaluation de la sécurité du scAAV9.CB.SMN livré par voie intraveineuse à des patients SMA de type 1. À la suite du transfert des gènes par voie intraveineuse, les participants seront suivis attentivement pour vérifié qu'il n'y ait pas d'effets secondaires. Il y aura des visites de suivi  hebdomadaire pendant 3 semaines, suivies par des visites mensuelles sur  les deux ans de la période de l'étude. La phase active de l'essai durera  2 ans post injection. Les patients seront ensuite transféré dans un programme de suivit pour mesurer leurs progres une fois par 1 ans pendant 15 ans.

Critère d'inclusion :

Avoir moins de 9 mois.

être sma Type 1 ( 2 copies du gene SMN 1 ).

Critère exclusion :

Ne pas avoir le SIDA ou d'hépatite

Ne pas avoir de ventilation invasive.

Ne pas avoir d'anticorp anti-AAV9 (1 personne sur 50)

Contacts
Contact: Sohyun L McElroy, Ph.D. 614-355-2606 Sohyun.McElroy@nationwidechildrens.org  

 

Lieu
United States, Ohio
Nationwide Children's Hospital Recruiting
Columbus, Ohio, United States, 43205
Principal Investigator: Jerry R Mendell, M.D.         
Sponsors et Collaborateurs


Pour plus d’informations sur l’essai

 http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02122952

Source : ici