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  • Publication : 30 07 2009
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Amyotrophies spinales : pas de bénéfice pour l’acide valproïque    

Les amyotrophies spinales sont un groupe de maladies neuromusculaires caractérisées par une dégénérescence des neurones moteurs de la corne antérieure de la moelle épinière, responsable d’un déficit musculaire à prédominance proximale ou distale associé à une amyotrophie. Des études in vitro et in vivo ont montré que l’acide valproïque augmente l’expression du gène déficient chez les patients (gène SMN). Dans un essai ouvert, 42 patients atteints des formes de type I, II ou III ont reçu de l’acide valproïque quotidiennement pendant un an. L’acide valproïque a été bien toléré, malgré une prise de poids excessive et une déplétion en carnitine chez certains patients. Aucune amélioration fonctionnelle significative n’a été observée.
> Lire le résumé sur Pubmed.

Référence de la publication : PLoS ONE ; 4(5):e5268 ; mai 2009

Source : Orphanews 17/06/2009

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