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  • Publication : 21 09 2013
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Un essai de thérapie génique pour la SMA validé par la FDA.    

La FDA* a donnée son autorisation aux scientifiques du « Nationwide Children’s Hospital » pour débuter un essai  clinique de phase 1 d’injection du vecteur AAV9 pour corriger le Gene humain SMN.

L’essai clinique devrait commencer début 2014 (aux états unis) et sera limité aux patients attient d'amyotrophie spinale type 1, âgé entre la naissance et 9 mois

Des recherches antérieures du « Nationwide Children’s Hospital » dirigé par le professeur Brian Kaspar avait démontré que le virus vecteur AAV9 était capable de traverser la barrière hémato-encéphalique. Sur la base de cette recherche et des études précliniques, le gène SMN sera administré par injection dans la circulation sanguine dans le cadre de cet essai de phase I. Le neurologue Jerry Mendell, directeur du Centre pour la thérapie génique des enfants  à l'échelle nationale mènera l'étude.

vecteur AAV9 et amyotrophie spinale

 

Le financement de cet essai a été possible grâce à la Fondation Sophia Cure.

Une étude  supplémentaire en utilisant également le gène SMN AAV9-modifié  examinera une autre façon d’administrer la livraison par l'injection du vecteur dans le liquide céphalo-rachidien.  Ce programme va également se transformer en essai clinique grâce à un soutien important de l’association FSMA ( les familles de SMA, c’est un peu l’équivalent de l’afm mais seulement pour l’amyotrophie spinale ) et l'Institut national des maladies neurologiques et des maladies (NINDS).

Dr. Kaspar: «Nous sommes extrêmement ravis de faire avancer les deux possibilités de livraison du remède aux patients SMA et on continuera  à faire avancer ces programmes  sans relâche de manière rapide et sûre. Nous remercions tout le monde pour leur soutien dans nos efforts à développer des traitements pour cette maladie.

Pour mémoire :

http://www.amyotrophie-spinale.com/articles/intramuscular-scaav9-smn-injection-mediates-widespread-gene-delivery-to-the-spinal-cord-and-decreases-disease-severity-in-sma-mice..html

 Dans cet article publié en janvier 2013, ce vecteur scAAV9 injecté dans une souris SMA Type 1 a permis d’augmenter la durée de vie de 12 jours à 163 jours.

Pour information

Une seule injection intraveineuse de vecteurs AAV9 conduit à très haut niveau de transfert de gène dans l’ensemble des motoneurones chez des animaux nouveau?nés et adultes.

Le vecteurs appelé AAV9  apparait particulièrement efficace pour ce transfert de gène «neurospécifique » à la fois en culture de neurones et après injection chez la souris (injection directe dans le cerveau ou injection intraveineuse). De façon très intéressante, l’injection intraveineuse de ce vecteur AAV9 permet le transfert de gène dans les motoneurones mais pas dans le foie, et apparait donc particulièrement prometteur pour éviter une éventuelle toxicité hépatique

*FDA : La Food and Drug Administration (FDA, « Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux »1) est l'administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments.

Cet organisme a, entre autres, le mandat d'autoriser la commercialisation des médicaments sur le territoire des États-Unis.

Source : ici