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  • Publication : 26 08 2010
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

Les résultats de l'essai du Carni-VAL pour la SMA    

Projet Cure SMA Trial Group a publié les résultats de la première phase de l'essai sur le carni-VAL qui était un essai en double aveugle, c'est à dire que la moitié des personnes recevait des placebo et l'autre moitié recevait de l'acide valproïque (VPA)  et du L-carnitine.
 
L'étude n'a pas montré d'amélioration significative après 6 mois de traitement. Elle a même montré un désavantage. Il semblerai que les patients qui ont eu droit à l'acide valproïque (VPA) et au L-carnitine aient pris du poids, ce qui aggrave leurs mobilité.
 
 
Le but de cette étude était d'évaluer le potentiel de gain de cette association médicamenteuse chez les enfants atteints de l’amyotrophie spinale, et avait plusieurs objectifs en plus de l'évaluation du médicament lui-même. Les objectifs secondaires étaient d'évaluer la sécurité du VPA / carnitine chez les enfants atteints de la SMA et d'évaluer les méthodes (mesures des résultats)à utiliser pour évaluer l'efficacité des médicaments dans un cadre multi-centre, c'est à dire d'évaluer les meilleurs moyens d'étudier ce médicament ou de tout autre médicament utilisé pour combattre la SMA.
 
"Alors que nous sommes évidemment déçus par le résultat négatif de l'essai, à travers cette étude, nous avons obtenu des informations précieuses dans la réalisation d'essais cliniques chez les jeunes enfants avec des SMA." a déclaré le Dr John Kissel, directeur de la clinique SMA au Nationwide Children's Hospital / L' Ohio State University et du "Project Cure investigator". «Ces données nous aideront plus efficacement a évaluer les futurs agents thérapeutiques. Nous avons également appris beaucoup sur l'importance du contrôle de certaines variables comme le gain de poids en particulier.
 
Une nouvelle méthode pour montrer le gain ou la perte musculaire a été testée avec succès en injectant du courant pour stimuler les nerfs.
 
Le CMAP (composé potentiel d'action musculaire) est un test électrophysiologique qui mesure la taille de la réponse musculaire générée par la stimulation d'un nerf. Dans le cadre de l’amyotrophie spinale la taille de cette réponse reflète à la fois le processus de la maladie (perte de neurones moteurs) et les mécanismes de compensation des motoneurones restants.

Source : ici