S'inscrire !

  • Publication : 25 10 2012
  • Catégorie :La recherche médicale et génétique

ISIS SMNRx début de l’étude de phase 1b.    

L’étude de phase 1 de Isis SmnRx s’est déroulée de janvier à août de cette année. Cette étude consistait à injecter une dose de 1, 3 , 5 ou 9 mg  selon les patients. Ensuite, il y eut une période d'observation durant laquelle ils ont réalisé une série d’analyses pour contrôler la toxicité du produit.


    Il n’y a pas eu à ma connaissance de résultat officiel de cette première phase.

 

Coté résultat non officiel, plusieurs parents d'enfants qui auraient participé à l'éssai ont témoigné sur un forum


Hello Everyone.

My daughter is 6, type 2 and was apart of the study a few months back. Everything went very well. The only side effect of this procudure was severe headache caused by the lumbar puncture. When any person has a procedure in their spine, spinal fluid can leak out, causing headache. My daughter had the headache which caused her to vomit a few times then became dehydrated. She went back to the e.r and was put on fluids and bounced back in seconds. In her case, the size of the needle was big, so the next time she went in to draw fluid out, they used a much smaller needle and she was totally fine!! (why they didnt use a small needle in the first place?! )

I have to say, My family and I noticed she had so much energy, very loud, and was always hungry. I also feel like she was able to have more head control and not a floppy as the day went on. I think she had one of the lower doses. Im very excited for her to do the second part of this study, which may be a stronger dose and multiply months.

The sma clinic at columbia is great and we have been apart a couple studies there. Hope some of this helps!!


Traduction,
Bonjour tout le monde.

Ma fille a 6 ans et une amyotrophie spinale de type 2, elle a fait partie de l’étude il y a quelques mois. Tout s'est très bien passé. Le seul effet secondaire de cette procédure était le mal de tête sévère causée par la ponction lombaire. Quand une personne a une injection dans sa colonne vertébrale, le liquide céphalo-rachidien peut s'échapper, causant des maux de tête. Ma fille a eu mal au crane ce qui l'a fait vomir plusieurs fois, puis elle a été déshydratée. Elle est retournée aux l'urgence et « a été mise sous perfusion et a rebondi en quelques secondes ». Dans son cas, la taille de l'aiguille était trop grande, donc la fois suivante où elle est allée pour aspirer le fluide, ils ont utilisé une aiguille beaucoup plus petite et elle était trés bien ! (pourquoi ils n'ont pas utilisé une petite aiguille en premier lieu !)

Je dois dire, que ma famille et moi, nous avons remarqué qu'elle avait tellement d'énergie, très forte, et avait toujours faim. J'ai aussi l'impression qu'elle était en mesure d'exercer un meilleur contrôle de sa tête et not a floppy as the day went on « je n’ai pas réussi  a traduire». Je pense qu'elle avait l'une des plus faibles doses. Je suis très heureuse qu’elle participe à la deuxième partie de cette étude, ou j’espere elle aura une dose plus forte durant plusieurs mois.

La clinique sma à columbia est génial blablabla…


Autres témoignages
 

  • 4 yrs old Chinese SMA type 2 girl got in the trail and started with 9ml, after a month, the family recon her musle feels firmer and she feels more energetic than before. Although there is no dramatic improvment but the researcher recon higher dosage will lead to more obvious results.


So figures crossed.

 

  • I just spoke with Bostons Childrens Hospital and they will be starting Phase 2 of the ISIS clinical trial in the beginning of the winter. They are awaiting approval from the hospital, which is expected soon. I spoke with a Dr. Elizabeth Shriber who is heading the study. She said the side effects they observed were a headache, and that the results looked "promising."

 

  • Good news also from the clinical study with the drug-ISIS SMNRx, in particular from the Clinical Center of New York, Columbia University. Although there are no official news, it seems that the study proceed in the best possible way : there are no observed adverse reactions to the drug, administered intrathecally to SMA children. The medicinal product is tested at different doses : 1, 3, 5 and 9 mg, with subsequent observation period and withdrawal of spinal fluid for the control of the pharmacokinetics. The study will last four months and the second phase could begin perhaps as early as September, starting from the ideal dosage developed in this first phase. In addition to the absence of significant side effects, improvements have been observed in all young patients subjected to therapy, more or less marked depending on the dose and the proximity of the spinal injection.

Pour résumer.
 

Ils ont noté des améliorations sur tous les patients, le seul effet secondaire observé a été des maux de tête, ils  espèrent que l’injection de plus de produit permettra de retrouver encore plus de force.
 

C’est là qu’intervient la phase 1b. Le but va être d’injecter sur 24 patient de 2 à 3 doses de l’isis smnrx sur plusieurs mois. Les 24 personnes seront réparties en 4 groupe par doses, chaqu’une d’entre elle sera active. L’étude se terminera en Mars 2014 et une premiere série de résultat sera publiée en août 2013.


This study will test the safety, tolerability, and pharmacokinetics of escalating doses of ISIS-SMNRx administered into the spinal fluid either two or three times over the duration of the trial, in 24 patients with Spinal Muscular Atrophy. Three dose levels will be evaluated sequentially. Each dose level will be studied in a cohort of 8 patients, where all patients will receive active drug.  The primary outcome measures will be the number of participants with adverse events, where the participants will be followed for the duration of the study, expected to be 36 weeks.   The secondary outcome will be measurements of drug levels in the plasma and the CSF. 

 

Source : ici